Primul tratament care foloseşte instrumentul de editare genetică CRISPR salvează viaţa unui bebeluş

Kyle „KJ” Muldoon Jr. suferea de o tulburare genetică extrem de rară care provoca acumularea de amoniac în corp, o afecţiune adesea fatală fără transplant de ficat. Medicii de la Universitatea din Pennsylvania şi Spitalul de Copii din Philadelphia au dezvoltat în mai puţin de şapte luni un tratament CRISPR personalizat pentru a corecta o singură literă din ADN-ul său, transmite The New York Times.

„Nu cred că exagerez când spun că acesta este viitorul medicinei” afirmă Kiran Musunuru, expert în editare genetică şi coordonatorul echipei care a conceput medicamentul.

Bebeluşul a primit trei doze de tratament cu concentraţie crescândă. Deşi este prea devreme pentru concluzii definitive, medicii anunţă că „se dezvoltă” şi prezintă „semne timpurii de îmbunătăţire”.

Trump încheie noi acorduri SUA – Emiratele Arabe Unite în valoare de 200 de miliarde de dolari

Belgia. Parlamentul a votat pentru renunțarea la eliminarea energiei nucleare

Tehnologia, deşi ar putea vindeca mii de afecţiuni genetice, este atât de rară încât companiile nu pot recupera costurile dezvoltării tratamentelor. Pentru KJ, peste 45 de oameni de ştiinţă şi medici au contribuit la crearea tratamentului, cu asistenţă pro bono din partea mai multor companii de biotehnologie.

„În realitate, acest medicament probabil nu va mai fi folosit niciodată” recunoaşte Rebecca Ahrens-Nicklas, medicul coordonator al tratamentului.