- Home
- Ştiinţă-Sănătate
- (07.12.2022, 16:32)
- Alexandru Stan
- Home
- Politic
- Economic
- Social
- Externe
- Sănătate
- Sport
- Life-Inedit
- Meteo
- Healthcare Trends
- Economia digitală
- Angajat în România
- Ieși pe plus
- Video
Vertex anunţă decizia de rambursare a terapiei cu medicamentul KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor, pentru copiii din România cu vârste între 6 şi 11 ani
- Prin acest acord de rambursare, aproximativ 60 de copii cu fibroză chistică au acces pentru prima dată la tratamentul rambursat cu tripla terapie
- Aproximativ 125 de copii cu vârste între 6 şi 11 ani sunt eligibli pentru terapia cu modulator CFTR în România
918 afișări
cysticfibrosiscare.org.uk
Munchen, 23 noiembrie 2022 – Ministerului Sănătăţii şi a Casei Naţionale de Asigurări de Sănătate a luat decizia de a rambursa medicamentul KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor, pentru tratarea persoanelor cu fibroză chistică din România. Din acest moment, copiii cu vârste între 6 şi 11 ani, care au cel puţin o mutaţie F508del în gena reglatorului de conductanţă transmembranară a fibrozei chistice (CFTR) au acces la medicamentul KAFTRIO® într-un regim combinat cu ivacaftor. Până acum, rambursarea medicamentului KAFTRIO® într-un regim combinat cu ivacaftor în România era posibilă doar pentru pacienţii cu fibroză chistică cu vârsta de minimum 12 ani şi cu cel puţin o mutaţie F508del în gena CFTR. KAFTRIO® într-un regim combinat cu ivacaftor este un medicament eliberat doar pe bază de prescripţie medical.
ULTIMELE ȘTIRI
-
Adrian Sârbu: România este țara din Europa în care sectorul privat, antreprenorial, are impactul cel mai mic asupra deciziilor guvernamentale. Este un abuz!
-
Unul dintre cei mai mari angajatori din România închide o fabrică de componente auto
-
Reacţia lui Biden după violenţele din campusuri: Au dreptul să protesteze, dar nu să provoace haos
-
Un stâlp electric s-a păbuşit în craterul de la Slănic. Alte 16 persoane, evacuate din apartamente
„O parte importantă a angajamentului nostru faţă de persoanele care trăiesc cu fibroză chistică este să dezvoltăm şi să furnizăm tratamente pentru grupurile de vârstă mai tinere. Ne bucurăm că am atins acest obiectiv pentru copiii cu fibroză chistică din România şi aparţinătorii lor”, a declarat Amel Bech, Senior Country Manager Pieţe de Distribuţie Vertex Pharmaceuticals. „Le mulţumim autorităţilor din România pentru recunoaşterea importanţei medicamentului KAFTRIO® într-un regim combinat cu ivacaftor în tratarea fibrozei chistice la copii şi pentru colaborarea arătată în tot acest proces”. (RCP).
Despre fibroza chistică
Fibroza chistică (FC) este o boală genetică rară care afectează peste 83.000 de oameni la nivel global. În România, aproape 500 de pacienţi au fost diagnosticaţi cu această afecţiune.
FC este o boală progresivă, multi-sistemică, ce afectează plămânii, ficatul, tractul gastro-intestinal, sinusurile, glandele sudoripare, pancreasul şi tractul reproductiv. Aceasta este cauzată de o proteină CFTR defectă şi / sau lipsă rezultată din anumite mutaţii ale genei CFTR. Copiii trebuie să moştenească două gene CFTR defecte - una de la fiecare părinte - pentru a avea FC, iar boala poate fi descoperită în urma unui test genetic. Deşi există mai multe tipuri de mutaţii CFTR care pot provoca boala, marea majoritate a persoanelor cu fibroză chistică au cel puţin o mutaţie F508del. Aceste mutaţii conduc la apariţia fibrozei chistice, cauzând prezenţa proteinelor CFTR nefuncţionale şi / sau existenţa unui număr mic a acestora la suprafaţa celulei. Funcţia defectă şi / sau absenţa proteinei CFTR cauzează un flux slab de sare şi apă în şi din celule în mai multe organe. În plămâni, acest lucru duce la acumularea de mucus anormal de gros, lipicios care poate provoca infecţii pulmonare cronice şi leziuni pulmonare progresive la mulţi pacienţi, şi pot cauza moartea acestora. Vârsta medie pentru persoanele decedate este de 30 de ani.
Despre KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor
La persoanele cu anumite tipuri de mutaţii ale genei CFTR, proteina CFTR nu este procesată sau poziţionată în mod normal în interiorul celulei, iar acest lucru poate împiedica proteina CFTR să ajungă la suprafaţa celulei şi să funcţioneze corect. KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor este un medicament ce se administrează pe cale orală, conceput pentru a creşte cantitatea şi funcţia proteinei CFTR la suprafaţa celulei. Elexacaftor şi tezacaftor lucrează împreună pentru a creşte cantitatea de proteină matură de la suprafaţa celulei prin conectarea la diferite porţi de acces ale proteinei CFTR. Ivacaftor, care este cunoscut ca potenţator CFTR, este conceput pentru a restabili capacitatea proteinelor CFTR de a transporta sare şi apă prin membrana celulară. Acţiunile combinate ale ivacaftor, tezacaftor şi elexacaftor ajută la hidratarea şi curăţarea mucusului din căile respiratorii.
KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) într-un regim combinat cu ivacaftor este aprobat în Uniunea Europeană pentru tratarea pacienţilor care suferă de fibroză chistică cu vârsta de până la 6 ani şi care au cel puţin o mutaţie F508del în gena CFTR.
Despre Vertex
Vertex este o companie globală de biotehnologie care investeşte în inovaţia ştiinţifică pentru a crea medicamente transformatoare pentru persoanele cu boli grave. Compania are mai multe medicamente aprobate care tratează cauza principală a fibrozei chistice (FC) – o boală genetică periculoasă – şi are mai multe programe clinice şi de cercetare în desfăşurare pentru tratamentul fibrozei chistice. Mai mult decât medicamentele pe care le produce pentru tratarea acestei afecţiuni, Vertex are în portofoliu şi molecule mici adresate altor boli grave, prin intermediul cărora studiază în detaliu biologia umană cauzală, boala cu celule seceră, beta-talasemia, bolile renale mediate de APOL1, durerea, diabetul zaharat de tip 1, deficitul de alfa-1 antitripsină şi distrofia musculară Duchenne.
Fondată în 1989 în Cambridge, Massachusetts, compania are sediul global în Districtul de Inovaţie din Boston, sediul internaţional fiind la Londra. În plus, Vertex are spaţii de cercetare şi dezvoltare, dar şi birouri comerciale în America de Nord, Europa, Australia şi America Latină. Compania este recunoscută în mod constant ca unul dintre angajatorii de top din industria de biotehnologie, fiind inclusă timp de 13 ani consecutivi în lista „Top Employers” a revistei „Science” şi ocupă poziţii şi în topul Fortune pentru cele mai bune locuri de muncă în biotehnologie şi farmaceutică, dar şi în topul celor mai bune locuri de muncă pentru femei.
Pentru cele mai importante ştiri ale zilei, transmise în timp real şi prezentate echidistant, daţi LIKE paginii noastre de Facebook!
Urmărește Mediafax pe Instagram ca să vezi imagini spectaculoase și povești din toată lumea!
Citește pe alephnews.ro: Războiul pentru dezvoltarea Inteligenței Artificiale a început. Apple recrutează zeci de experți de la Google pentru a-și extinde divizia de A.I.
Citește pe www.zf.ro: Elon Musk nu are milă: A închis peste noapte întreaga divizie de Superchargere de la Tesla şi a dat afară pe toată lumea. Încă 500 de angajaţi se alătură celor 14.000 deja concediaţi
Citește pe www.zf.ro: Elon Musk nu poate să piardă: A câştigat 40 de miliarde de dolari într-o singură săptămână, după ce a dat afară 14.000 de oameni
Conținutul website-ului www.mediafax.ro este destinat exclusiv informării și uzului dumneavoastră personal. Este interzisă republicarea conținutului acestui site în lipsa unui acord din partea MEDIAFAX. Pentru a obține acest acord, vă rugăm să ne contactați la adresa vanzari@mediafax.ro.
FOTO. Taylor Swift deține un portofoliu imobiliar în valoare de 100 de milioane de dolari. Câte locuințe posedă Miss Americana
Elon Musk nu are milă: A închis peste noapte întreaga divizie de Superchargere de la Tesla şi a dat afară pe toată lumea. Încă 500 de angajaţi se alătură celor 14.000 deja concediaţi
ANAF scoate tunurile grele: Încep controalele masive la persoanele fizice. Cine sunt cei vizaţi de aceste controale
Oficial Direcţia Informaţii Militare: este un grad de probabilitate scăzut pentru o confruntare Rusia – NATO
FOTO. Viciul lui sunt femeile! S-a logodit cu o actriță din filmele pentru adulți, iar la câteva zile s-a afișat cu un manechin spectaculos
PROSPORT.RO
Ministrul Justiţiei: La sfârşitul lunii martie cred că SIIJ poate fi desfiinţată. "Această Secţie şi-a ratat rolul pe care l-ar fi putut avea"
ULTIMA ORǍ
vezi mai multe
ŞTIRILE ZILEI
-
astăzi, 21:55
Turcia suspendă schimburile comerciale cu Israel din cauza războiului din Fâşia Gaza
-
astăzi, 21:51