- Home
- Sănătate
- (23.09.2022, 15:00)
- Daniel Contescu
- Home
- Politic
- Economic
- Social
- Externe
- Sănătate
- Sport
- Life-Inedit
- Meteo
- Healthcare Trends
- Economia digitală
- Angajat în România
- Ieși pe plus
- Video
Speranţe de vindecare cu Tofersen pentru un grup mic de pacienţi diagnosticaţi cu scleroză multiplă
Un studiu internaţional arată îmbunătăţiri ale markerilor bolii datorită medicamentului Tofersen, fără a observa totuşi beneficii tangibile pentru pacienţi, deocamdată.
1475 afișări
Speranţe de vindecare pentru un grup mic de pacienţi diagnosticaţi cu scleroză multiplă
Există progrese importante în căutarea unui remediu împotriva SLA, boala neurodegenerativă a sclerozei laterale amiotrofice care provoacă o degenerare a neuronilor motori, a celulelor nervoase ale creierului şi ale măduvei spinării care permit mişcările muşchilor scheletici.
Un studiu tocmai publicat în New England Journal of Medicine a arătat o îmbunătăţire a biomarkerilor bolii la pacienţii trataţi cu Tofersen, o oligonucleotidă antisens (ASO) care acţionează selectiv asupra ARN-ului mesager, blocând sinteza proteinei modificate.
ULTIMELE ȘTIRI
-
Statele Unite cer Qatarului să expulzeze conducerea politică a Hamas, dacă refuză încetarea focului
-
Mesajul socialiştilor europeni faţă de conservatorii Ursulei von der Leyen: Nu lucraţi cu extrema dreaptă
-
Un avion de vânătoare cu inteligenţă artificială ţine pasul cu un pilot uman
-
Alegeri locale în Marea Britanie: Sadiq Khan obţine un al treilea mandat de primar al Londrei
Este bine de precizat că aceasta nu este terapia universală împotriva SLA deoarece tratamentul funcţionează la pacienţii cu mutaţia genei Sod1 şi, prin urmare, afectează doar un mic procent din persoanele cu SLA.
„Publicarea studiului este o ştire excepţională şi lucrarea este cunoscută pe scară largă de comunitatea ştiinţifică, dar este important de subliniat că doar o foarte mică parte dintre pacienţi sunt implicaţi – explică Nilo Riva, neurolog şi cercetător la Spitalul IRCSS San Raffaele. la Milano -. Ca să înţelegem, 10% din cazurile de SLA au o familiaritate (alte cazuri din familie) şi în cadrul acestor 10% doar între 10-20% dintre pacienţi au mutaţia Sod1, deci aproximativ nu ajungem poate la 1% din populaţie cu scleroza laterala amiotrofică. Acest lucru nu diminuează valoarea descoperirii care a afectat ceva ce până acum era impenetrabil”.
Studiu pe 108 persoane
Studiul experimental a implicat 108 persoane cu SLA cu mutaţie în gena Sod1 (72 de participanţi au primit Tofersen cu injecţie lombară şi 36 au primit placebo). Voluntarii au fost împărţiţi în pacienţi cu progresie rapidă şi lentă, iar cercetarea a avut două faze: o primă de 6 luni şi o a doua extindere a studiului încă în desfăşurare.
Relevantă este reducerea semnificativă a proteinei Sod1 şi a neurofilamentelor, markeri tipici ai bolii, în cazurile supuse acestei terapii inovatoare. „Efectul pozitiv al medicamentului se manifestă clar în primul an de tratament şi ulterior persistă în timp”, a declarat profesorul Adriano Chiò, directorul centrului regional de expertiză pentru SLA la spitalul Molinette al oraşului Sănătate din Torino.
Deocamdată, nicio îmbunătăţire clinică
Printre altele, cercetătorii evidenţiază în concluzii, pe lângă efectele neurologice severe la 7% dintre pacienţii cărora li s-a administrat medicamentul, faptul că nu s-au înregistrat îmbunătăţiri clinice la pacienţi. Cel puţin nu încă.
„Din moment ce boala este devastatoare, de la care nu există întoarcere, cercetătorii nu au putut să vadă o îmbunătăţire a stării pacienţilor sau un beneficiu clinic, ci doar o îmbunătăţire a markerilor sau o reducere a concentraţiei de Sod1 în lichidul cefalorahidian şi o scădere a lanţurilor uşoare de neurofilament, doi markeri ai bolii. Deşi rezultatul este excepţional, nu s-a observat încă un beneficiu tangibil pentru pacient, având în vedere şi numărul mic de persoane tratate şi timpul încă limitat care a trecut de la tratament”.
Citește pe alephnews.ro: STUDIU. Giulgiul din Torino, în care a fost înfășurat Mântuitorul, este autentic și are 2000 de ani
Pentru cele mai importante ştiri ale zilei, transmise în timp real şi prezentate echidistant, daţi LIKE paginii noastre de Facebook!
Urmărește Mediafax pe Instagram ca să vezi imagini spectaculoase și povești din toată lumea!
Conținutul website-ului www.mediafax.ro este destinat exclusiv informării și uzului dumneavoastră personal. Este interzisă republicarea conținutului acestui site în lipsa unui acord din partea MEDIAFAX. Pentru a obține acest acord, vă rugăm să ne contactați la adresa vanzari@mediafax.ro.
Avertismentul sumbru şi profetic al lui Macron pentru Europa, o regiune în pericol de moarte: Se întâmplă mult mai rapid decât credem şi poate duce la o moarte mult mai brutală decât ne putem imagina
Cum a reuşit o tânără să construiască o afacere cu care face milioane de dolari şi unde lucrează doar trei ore pe săptămână cu mai puţini bani de cât dau unii pe o pereche de pantofi
Oficial Direcţia Informaţii Militare: este un grad de probabilitate scăzut pentru o confruntare Rusia – NATO
Scandalul care a distrus-o pe faimoasa jucătoare de tenis: tatăl ei, acuzat că a avut o relație extraconjugală și că are un copil cu un manechin!
PROSPORT.RO
Anunţ trist despre Florin Piersic, direct din spital, de Paşte! Din păcate, nu se pune problema de externare...
CANCAN.RO
Stațiunea unică în România, de care puțini turiști știu. Aici se găsește „cel mai bine păstrat secret din Apuseni
GANDUL.RO
Ministrul Justiţiei: La sfârşitul lunii martie cred că SIIJ poate fi desfiinţată. "Această Secţie şi-a ratat rolul pe care l-ar fi putut avea"
ULTIMA ORǍ
vezi mai multe
ŞTIRILE ZILEI
-
ieri, 22:40
LIVE TEXT Războiul din Ucraina, ziua 801. Rusia protestează faţă de declaraţiile făcute de Macron şi de Cameron: escaladare directă / Ucraina a lansat ghidul pentru Olimpiadă: sportivii nu au voie să dea mâna cu ruşii / Rusia acuză Marea Britanie de „implicare directă din ce în ce mai mare” în război
-
ieri, 21:50
Un avion de vânătoare cu inteligenţă artificială ţine pasul cu un pilot uman