Primul succes confirmat pe plan mondial în tratamentul anemiei genice

Un bărbat suferind de o gravă maladie genetică a sângelui - talasemie, o formă de anemie puternică - a fost tratat cu succes cu ajutorul unei terapii genice, această reuşită fiind o premieră pe plan mondial, au anunţat autorii noii proceduri medicale.

22 afişări
Imaginea articolului Primul succes confirmat pe plan mondial în tratamentul anemiei genice

Primul succes confirmat pe plan mondial în tratamentul anemiei genice (Imagine: Mediafax Foto/AFP)

"Este o premieră mondială", a declarat Philippe Leboulch, profesor la INSERM (Franţa) şi la Universitatea Harvard (Statele Unite ale Americii), coordonatorul studiului clinic ale cărui rezultate au fost publicate în revista ştiinţifică britanică Nature.

"La trei ani de la începutul tratamentului, pacientul, în prezent în vârstă de 21 de ani, nu mai are nevoie de transfuzii sangvine. Viaţa lui s-a schimbat, şi-a găsit un loc de muncă stabil şi lucrează ca bucătar cu contract pe durată nedeterminată într-un restaurant parizian", a precizat cercetătorul francez, care a adăugat, totuşi, că pacientul "trebuie să rămână prudent".

Aceasta este pentru prima oară când o terapie genică eficientă a fost pusă în practică în cazul unei boli ereditare care este atât de frecventă.

Anual, la nivel mondial, aproape 200.000 de copii se nasc suferind de sindromul telasemic şi, în fiecare an, boala este diagnosticată la una din 10.000 de persoane în cadrul Uniunii Europene.

Tânărul francez de origine vietnameză şi thailandeză, căruia gena corectoare i-a fost administrată la vârsta de 18 ani, prezintă o formă a bolii - denumită Beta E/ Beta 0 - frecvent întâlnită în Asia de Sud-Est în cadrul populaţiei indigene, dar şi pe coasta de vest a continentului american.

Celule suşă provenind din măduva spinării pacientului au fost prelevate, apoi "corectate" prin inserţia unei gene-medicament pregătită în laborator şi ulterior reinjectate în corpul bolnavului.

Pentru a transfera eficient voluminoasa genă corectoare în celulele pacientului, cercetătorii au folosit un vector viral derivat dintr-o versiune inofensivă a virusului HIV, folosind aceeaşi metodă ca în cazul tratamentului aplicat cu succes în cazul a doi copii parizieni suferind de o maladie genetică a creierului (adrenoleucodistrofie).

Hemoglobinopatiile (beta-talasemie şi drepanocitoza) sunt maladiile genetice ereditare care înregistrează cea mai mare frecvenţă pe plan mondial. Ele sunt cauzate de deficienţele unei gene care coordonează sinteza beta-globinei, un compus esenţial din structura hemoglobinei - substanţa care transportă oxigenul în globulele roşii.

În cazul formelor severe de beta-talasemie, pacienţii suferind de anemie gravă supravieţuiesc cu ajutorul transfuziilor sangvine şi a unui tratament care are scopul de a elimina excesul de fier ce se acumulează în organism în urma transfuziilor repetate.

Dacă ţi-a plăcut articolul, urmăreşte MEDIAFAX.RO pe FACEBOOK »

Conținutul website-ului www.mediafax.ro este destinat exclusiv informării și uzului dumneavoastră personal. Este interzisă republicarea conținutului acestui site în lipsa unui acord din partea MEDIAFAX. Pentru a obține acest acord, vă rugăm să ne contactați la adresa vanzari@mediafax.ro.

  

Preluarea fără cost a materialelor de presă (text, foto si/sau video), purtătoare de drepturi de proprietate intelectuală, este aprobată de către www.mediafax.ro doar în limita a 250 de semne. Spaţiile şi URL-ul/hyperlink-ul nu sunt luate în considerare în numerotarea semnelor. Preluarea de informaţii poate fi făcută numai în acord cu termenii agreaţi şi menţionaţi aici