Primul succes confirmat pe plan mondial în tratamentul anemiei genice

Un bărbat suferind de o gravă maladie genetică a sângelui - talasemie, o formă de anemie puternică - a fost tratat cu succes cu ajutorul unei terapii genice, această reuşită fiind o premieră pe plan mondial, au anunţat autorii noii proceduri medicale.

21 afişări
Imaginea articolului Primul succes confirmat pe plan mondial în tratamentul anemiei genice

Primul succes confirmat pe plan mondial în tratamentul anemiei genice (Imagine: Mediafax Foto/AFP)

"Este o premieră mondială", a declarat PhilippeLeboulch, profesor la INSERM (Franţa) şi la Universitatea Harvard(Statele Unite ale Americii), coordonatorul studiului clinic alecărui rezultate au fost publicate în revista ştiinţifică britanicăNature.

"La trei ani de la începutul tratamentului, pacientul, înprezent în vârstă de 21 de ani, nu mai are nevoie de transfuziisangvine. Viaţa lui s-a schimbat, şi-a găsit un loc de muncă stabilşi lucrează ca bucătar cu contract pe durată nedeterminată într-unrestaurant parizian", a precizat cercetătorul francez, care aadăugat, totuşi, că pacientul "trebuie să rămână prudent".

Aceasta este pentru prima oară când o terapie genicăeficientă a fost pusă în practică în cazul unei boliereditare care este atât de frecventă.

Anual, la nivel mondial, aproape 200.000 de copii se nascsuferind de sindromul telasemic şi, în fiecare an, boala estediagnosticată la una din 10.000 de persoane în cadrul UniuniiEuropene.

Tânărul francez de origine vietnameză şi thailandeză, căruiagena corectoare i-a fost administrată la vârsta de 18 ani, prezintăo formă a bolii - denumită Beta E/ Beta 0 - frecvent întâlnită înAsia de Sud-Est în cadrul populaţiei indigene, dar şi pe coasta devest a continentului american.

Celule suşă provenind din măduva spinării pacientului au fostprelevate, apoi "corectate" prin inserţia unei gene-medicamentpregătită în laborator şi ulterior reinjectate în corpulbolnavului.

Pentru a transfera eficient voluminoasa genă corectoare încelulele pacientului, cercetătorii au folosit un vector viralderivat dintr-o versiune inofensivă a virusului HIV, folosindaceeaşi metodă ca în cazul tratamentului aplicat cu succes în cazula doi copii parizieni suferind de o maladie genetică a creierului(adrenoleucodistrofie).

Hemoglobinopatiile (beta-talasemie şi drepanocitoza) suntmaladiile genetice ereditare care înregistrează cea mai marefrecvenţă pe plan mondial. Ele sunt cauzate de deficienţele uneigene care coordonează sinteza beta-globinei, un compus esenţial dinstructura hemoglobinei - substanţa care transportă oxigenul înglobulele roşii.

În cazul formelor severe de beta-talasemie, pacienţii suferindde anemie gravă supravieţuiesc cu ajutorul transfuziilor sangvineşi a unui tratament care are scopul de a elimina excesul de fier cese acumulează în organism în urma transfuziilor repetate.

Dacă ţi-a plăcut articolul, urmăreşte MEDIAFAX.RO pe FACEBOOK »

Conținutul website-ului www.mediafax.ro este destinat exclusiv informării și uzului dumneavoastră personal. Este interzisă republicarea conținutului acestui site în lipsa unui acord din partea MEDIAFAX. Pentru a obține acest acord, vă rugăm să ne contactați la adresa vanzari@mediafax.ro.

 

Preluarea fără cost a materialelor de presă (text, foto si/sau video), purtătoare de drepturi de proprietate intelectuală, este aprobată de către www.mediafax.ro doar în limita a 250 de semne. Spaţiile şi URL-ul/hyperlink-ul nu sunt luate în considerare în numerotarea semnelor. Preluarea de informaţii poate fi făcută numai în acord cu termenii agreaţi şi menţionaţi aici