Vor putea nevăzătorii să vadă din nou? Există speranță, spun cercetătorii: proteza moleculară

Pentru milioane de oameni, pierderea vederii începe într-un loc minuscul aflat în partea din spate a ochiului: retina. Aici se găsesc celule specializate care captează lumina și fac posibil primul pas al procesului care ne permite să vedem.

Atunci când aceste celule mor, așa cum se întâmplă în unele boli degenerative ale ochiului, lumina continuă să pătrundă în ochi, dar semnalul de care creierul are nevoie nu mai pornește pe traseul său obișnuit.

Cercetătorii încearcă de multă vreme să găsească o modalitate de a reface această legătură. Potrivit ScienceDaily, o echipă internațională coordonată de Institutul pentru Bioinginerie din Catalonia (IBEC), din Spania, a reușit să facă un pas important: a creat molecule care reacționează la lumină și pot prelua o parte din funcția celulelor pierdute.

Oamenii de știință le descriu drept „proteze moleculare”.

Nu este vorba despre o proteză în sensul obișnuit al cuvântului. „Proteza” este, în acest caz, o moleculă – atât de mică încât poate fi administrată sub forma unui medicament – care ajută circuitul rămas în retină să reacționeze din nou la lumină.

Ce se întâmplă atunci când fotoreceptorii dispar

Pentru a înțelege descoperirea, trebuie mai întâi să vedem, foarte simplificat, cum funcționează ochiul.

Retina poate fi comparată cu suprafața sensibilă la lumină a unei camere foto. În ea se află fotoreceptorii, celule al căror rol este să detecteze lumina. Ei transformă ceea ce vine din exterior într-un semnal care poate fi prelucrat de restul retinei și, în cele din urmă, transmis creierului.

În boli precum degenerescența maculară legată de vârstă sau retinita pigmentară, acești fotoreceptori se deteriorează și mor treptat.

Prima afectează în special zona centrală a retinei și poate face tot mai dificile activități precum cititul sau recunoașterea fețelor. Cea de-a doua cuprinde un grup de boli, de regulă moștenite genetic, în care celulele retinei se degradează progresiv, iar vederea se diminuează în timp.

Potrivit datelor prezentate de cercetători, cele două afecțiuni afectează, împreună, aproximativ 200 de milioane de oameni la nivel mondial.

Dar există un lucru esențial care le-a oferit oamenilor de știință o posibilă cale de intervenție. Chiar dacă fotoreceptorii dispar, o bună parte din „instalația” aflată în spatele lor poate rămâne intactă. Sunt celule nervoase care încă ar putea funcționa, însă nu mai primesc informația luminoasă pe care înainte le-o furnizau fotoreceptorii.

Este ca și cum o parte dintr-un circuit electric ar fi încă în stare de funcționare, dar senzorul care îl activa ar fi dispărut. Exact aici încearcă să intervină noul medicament.

Cum funcționează „proteza moleculară”

Metoda folosită poartă numele de fotofarmacologie. Termenul pare complicat, însă ideea din spatele lui este relativ simplă: cercetătorii creează medicamente a căror activitate poate fi controlată cu ajutorul luminii.

Moleculei îi este adăugată o componentă sensibilă la lumină, asemănătoare unui întrerupător microscopic. Când asupra ei cade lumina, molecula își schimbă forma, iar această modificare îi schimbă și activitatea.

Echipa de specialiști coordonată de IBEC a creat astfel o familie de molecule numită „prosthe6”.

În cazul retinei, acestea acționează asupra unor celule nervoase care, într-un ochi sănătos, primesc informația de la fotoreceptori și contribuie la transmiterea mai departe a semnalului vizual.

Cu alte cuvinte, cercetătorii nu încearcă să recreeze fotoreceptorii care au murit. Încearcă să facă celulele rămase în viață să răspundă din nou la lumină, compensând o parte din funcția pierdută.

De aici și numele de „proteză moleculară”.

„Scopul nostru a fost să restabilim vederea folosind un mecanism molecular cât mai apropiat posibil de modul în care funcționează retina sănătoasă”, a explicat cercetătoarea spaniolă Rosalba Sortino.

În loc să ocolească mecanismele naturale prin care retina prelucrează informația, oamenii de știință încearcă astfel să reactiveze circuitul chiar în apropierea locului în care s-a produs ruptura –  acolo unde fotoreceptorii au dispărut.

Animalele incluse în studiu au putut distinge din nou lumina de întuneric

Una dintre cele mai sugestive părți ale experimentului nu necesită aproape nicio explicație medicală.

Un șoarece sănătos preferă în mod natural locurile întunecate și încearcă să evite spațiile puternic luminate. Pentru a putea face însă această alegere, animalul trebuie să distingă lumina de întuneric.

Șoarecii orbi folosiți în experimente își pierd această preferință pentru că nu mai percep diferența dintre zona luminată și cea întunecată.

Însă, după administrarea moleculelor prosthe6, comportamentul lor s-a schimbat. Spontan, animalele au început din nou să prefere zonele întunecate.

Nu fuseseră antrenate să facă acest lucru. Faptul că au ales din nou întunericul le-a indicat cercetătorilor că puteau percepe lumina și puteau folosi informația vizuală pentru a-și ghida comportamentul.

Efectul nu a fost obținut doar cu o lumină extrem de puternică, produsă special într-un laborator. Moleculele au funcționat la niveluri de iluminare comparabile cu cele întâlnite în mod obișnuit într-o încăpere sau afară, într-o zi cu cer acoperit.

Cercetătorii au efectuat teste și pe larve de pește-zebră, animale folosite frecvent în studiul sistemului vizual. Și în cazul acestora au fost recuperate anumite răspunsuri ale ochilor la stimulii vizuali.

Viitorul tratament ar putea fi administrat ca picături

Poate cea mai interesantă perspectivă pentru un eventual tratament destinat oamenilor vine însă din modul în care substanțele au putut fi administrate.

Două dintre moleculele dezvoltate de cercetători au produs efecte atât atunci când au fost injectate în ochi, cât și atunci când au fost administrate local, sub formă de picături.

Acest lucru este important deoarece alte metode experimentale prin care oamenii de știință încearcă să redea vederea pot presupune intervenții mult mai complicate. Există, de exemplu, terapii genetice, prin care sunt introduse sau modificate informații genetice în celulele pacientului. Acestea se adresează însă numai anumitor pacienți și anumitor mutații genetice.

Au fost dezvoltate și proteze electronice pentru retină – dispozitive implantate care încearcă să suplinească funcția sistemului vizual, însă acestea presupun intervenții invazive, costuri ridicate și o perioadă lungă de adaptare.

În cazul noilor molecule nu este necesar un implant și nici modificarea genetică a celulelor. De asemenea, mai există un avantaj: ele reacționează la lumina vizibilă obișnuită. Pacientul nu ar trebui, în principiu, să poarte un dispozitiv care să producă o lumină specială pentru activarea lor.

Tocmai combinația dintre aceste caracteristici face ca cercetătorii să privească metoda drept o posibilă cale spre un tratament mai simplu.

„Aceste molecule nu vindecă orbirea”

Entuziasmul provocat de rezultate vine însă cu o precizare esențială. Experimentele au fost realizate, deocamdată, pe animale, iar cercetătorii mai au de parcurs mai multe etape înainte ca metoda să poată fi testată și, eventual, folosită în cazul oamenilor.

În plus, moleculele nu repară cauza care a determinat distrugerea fotoreceptorilor. Cu alte cuvinte, nu fac celulele pierdute să crească la loc și nici nu opresc neapărat boala care le-a distrus.

Chiar coordonatorul cercetării, Pau Gorostiza, atrage atenția asupra acestei diferențe.

„Aceste molecule nu vindecă orbirea, deoarece nu acționează asupra cauzei degenerării fotoreceptorilor. Dar sunt remarcabil de eficiente în restabilirea vederii și fac acest lucru printr-o abordare foarte simplă și ușor de utilizat de către pacienți”, a explicat cercetătorul.

Metoda nu vindecă, așadar, boala care a afectat retina, ci încearcă să redea o parte din vedere folosind celulele care au rămas funcționale.

Speranța că vederea ar putea fi redată și oamenilor

Cercetătorii studiază acum siguranța substanțelor și încearcă să îmbunătățească formula astfel încât efectul asupra vederii să dureze mai mult.

Tehnologia a fost brevetată, iar echipa caută investițiile necesare pentru continuarea cercetărilor și pentru a putea ajunge, în viitor, la studii clinice pe oameni.

Există deja un precedent încurajator. Un alt medicament bazat pe fotofarmacologie – aceeași metodă prin care activitatea unei substanțe este controlată cu ajutorul luminii – a ajuns la primul studiu clinic pentru restabilirea vederii. Acesta acționează însă diferit de moleculele prosthe6 dezvoltate de echipa IBEC.

Pentru noua „proteză moleculară”, drumul până la un posibil tratament rămâne încă lung. Iar cercetătorii nu ascund acest lucru: „transformarea acestui lucru într-o terapie este un proces lung și laborios”.

Există însă o perspectivă realistă ca medicamentele să poată reda, într-o zi, o vedere de bună calitate, printr-o metodă reversibilă, fără intervenții invazive și care să nu depindă de o anumită mutație genetică.

Dacă rezultatele vor putea fi reproduse în siguranță la oameni, miza ar putea fi uriașă. În special pentru persoanele ajunse în stadii avansate ale bolilor degenerative ale retinei, pentru care posibilitățile actuale de recuperare a vederii sunt extrem de limitate.