Terapia genetică VERVE-102 promite reducerea colesterolului „rău”
Un tratament experimental numit VERVE-102 ar putea transforma în curând modul în care este tratat colesterolul ridicat și bolile cardiovasculare, scrie Live Science.
Dezvoltat de Verve Therapeutics și susținut acum de gigantul farmaceutic Lilly, acest tratament genetic unic, administrat direct în corp, folosește tehnologia avansată CRISPR pentru a reduce nivelul colesterolului LDL („rău”) la pacienții cu hipercolesterolemie ereditară sau boală coronariană prematură (CAD).
O abordare pentru tulburările genetice de colesterol
VERVE-102 este testat în prezent pe pacienți cu hipercolesterolemie familială (FH) și boală coronariană prematură (CAD). Aceste afecțiuni determină niveluri periculos de ridicate ale colesterolului LDL, contribuind la blocarea arterelor și complicații cardiace precoce.
În mod obișnuit, boala coronariană este considerată prematură când afectează femeile sub 65 de ani și bărbații sub 55 de ani.
Un singur dozaj de VERVE-102 a redus în medie colesterolul LDL cu 53%, iar în grupul cu dozajul cel mai mare, reducerea a atins 69%.
Cum funcționează VERVE-102
Spre deosebire de CRISPR-ul tradițional, care taie ambele lanțuri de ADN, VERVE-102 utilizează o metodă mai sigură numită editare de bază, care schimbă precis o singură literă din codul genetic.
Ținta este gena PCSK9, responsabilă pentru reglarea receptorilor LDL în ficat.
Dezactivând această genă, tratamentul îmbunătățește capacitatea organismului de a elimina colesterolul LDL din sânge.
Tratamentul a fost bine tolerat, fără efecte adverse grave observate până acum.
Un al patrulea grup, cu o doză și mai mare, este în testare în mai multe țări, iar studiile clinice în SUA vor începe în curând.
VERVE-102 ar putea schimba complet modul de prevenire a bolilor cardiovasculare, oferind rezultate de durată după o singură administrare, însă sunt necesare teste mai mari și de durată pentru aprobare.