Un tratament inovator pentru o boală a creierului ar putea creşte riscul de cancer

Deşi tratamentul a demonstrat succes în ameliorarea simptomelor, se pare că prezintă risc semnificativ de a dezvolta sindromul mielodisplastic, o afecţiune care poate cauza cancer.

În cadrul studiilor, şase din 67 de pacienţi au dezvoltat sindrom mielodisplastic, iar un alt pacient leucemie. Analiza celulelor biopsiate a relevat inserţii genetice variate care ar putea contribui la aceste afecţiuni. Adrenoleucodistrofia cerebrală este cauzată de o mutaţie a genei ABCD1 de pe cromozomul X, ceea ce duce la acumularea acizilor graşi în organism şi afectează sistemul nervos.

Tratamentul standard implică terapia cu celule stem, în care celulele sanguine compatibile sunt transplantate pentru a furniza o genă ABCD1 funcţională.

Deşi eficient, acest tratament prezintă riscuri de reacţii imune şi respingere.

În 2009, cercetătorii au dezvoltat o terapie bazată pe un virus HIV modificat pentru a insera gena ABCD1 în celulele stem sanguine, eliminând necesitatea de ţesut donator. Aceasta a fost transformată ulterior în terapia elivaldogene autotemcel, comercializată sub numele de Skysona.

Studiile clinice au arătat o rată de succes de 72% în eliminarea a şase dizabilităţi funcţionale majore în primii doi ani de tratament, comparativ cu 43% în grupul de control. Cu toate acestea, riscurile asociate cu terapia aceasta sugerează că un pacient din zece ar putea dezvolta o afecţiune canceroasă.